Studienziel / Fragestellung

Primäres Prüfziel

• Bewertung der Wirksamkeit von SCY-078 (Ibrexafungerp) durch ein Data Monitoring Committee (DMC) zum Zeitpunkt des primären Endpunkts.

• Beurteilung der Sicherheit von SCY-078 (Ibrexafungerp).

Sekundäre Prüfziele

• Bewertung der Wirksamkeit von Ibrexafungerp durch ein Data Monitoring Committee (DMC) zu anderen Zeitpunkten.
• Bewertung der Wirksamkeit von Ibrexafungerp durch den Prüfarzt.
• Bestimmung der Wirksamkeit von Ibrexafungerp bei verschiedenen Pathogenen.
• Bestimmung der Wirksamkeit von Ibrexafungerp bei verschiedenen Pilzerkrankungen.
  

   

• Beurteilung der Wirksamkeit von Ibrexafungerp durch Beobachtung der Wiederauftrittsrate der zu Grunde liegenden Pilzerkrankung.

• Bestimmung der Gesamtsterblichkeit (All-cause Mortality).
• Bewertung der Pharmakokinetik von Ibrexafungerp

Diagnose

• Infektiologie in der Hämatologie/Onkologie: Pilzinfektionen

Die Patienten müssen eine dokumentierte Pilzerkrankung haben und alle geforderten Studienkriterien erfüllen.

Zulässige Pilzerkrankungen sind:

- Acute or chronicinvasive candidiasis (incl. candidemia)

- Akute or chronic invasive mucocutaneous candidiasis

- Disseminated/invasive dimorphic fungi

- Chronic pulmonary aspergillosis (CPA)

- Allergic bronchopulmonary aspergillosis (ABPA)

- Invasive pulmonary aspergillosis (IPA)

- Other emerging fungy including yeast and molds

Für die Studienpatienten muss ein Nachweis über das Versagen, einer Unverträglichkeit oder einer Toxizität im Zusammenhang mit einer derzeit zugelassenen Standardbehandlung (Standard of Care, SoC) dokumentiert sein. Alternativ können Patienten eingeschlossen werde, die nach Ermessen des Prüfers eine fortgesetzte IV-Antimykotika Therapie aufgrund klinischer oder logistischer Umstände nicht erhalten können oder für die die Standardbehandlung nicht in Frage kommt.

Patientenmerkmale

Alter

18-

Einschlusskriterien

1. Männliche oder weibliche Patienten > 18 Jahre müssen vor Studienmaßnahmen die Einwilligung (Informed consent form, ICF) unterzeichnet haben.
2. Patienten mit einer nachgewiesenen, akut oder chronisch invasiven Pilzinfektion  die resistent oder refraktär sind, die Standardmedikation nicht vertragen oder Toxizitäten zeigen bei mindestens einer SoC-Behandlung und / oder für Patienten bei denen nach Ermessen des Prüfers eine langfristige IV-antimykotische Therapie aufgrund klinischer oder logistischer Umstände nicht möglich oder wünschenswert ist, und für die anderen oralen Alternativen nicht geeignet sind.
3. Der Patient ist in der Lage, Medikamente oral oder durch eine Nasensonde oder perkutane endoskopische Gastrostomie (PEG) Sonde zu tolerieren.

Ausschlusskriterien

1. Der Patient hat eine invasive Pilzerkrankung mit ZNS-Beteiligung, es sei denn der Patient wird mit der Kombinationstherapie (Ibrexafungerp + anderes Antimykotikum) behandelt werden.

2. Der Patient hat eine bekannte, nachgewiesene Pilzinfektionsquelle im Sinne von Fremdmaterial oder infizierten Abszessen, die die Pilzinfektion unterhalten (z.B. einliegende Katheter, implantierte Portsysteme, Schrittmacher, Defibrillatoren, künstliche Herzklappen, die wahrscheinlich die Quelle der Pilzinfektion ist).

3. Der Patient ist hämodynamisch instabil und / oder benötigt Vasopressor-Medikamente für die Blutdruckregulierung.

4. Patient mit abnormen Leberparametern: Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) > 10 x die Obergrenze von normalem (ULN) und / oder Gesamt-Bilirubin > 5 x ULN.

   Hinweis: Patienten mit unkonjugierter Hyperbilirubinämie mit Diagnose der Gilbert-Krankheit sind nicht ausgeschlossen.

5. Lebenserwartung <30 Tage.

Studiendesign

• Phase III
• Multizentrisch
• Prospektiv
• Einarmig
• Open Label

Intervention

Die geeigneten Patienten erhalten eine Initialdosis von 750 mg, 2-mal täglich, SCY-078 (3 x 250 mg Tabletten) während der ersten 2 Tage der Behandlung. Anschließend erfolgt die Weiterbehandlung mit einer Dosis von 750 mg oral einmal täglich für bis zu 180 Tage, je nach Pilzerkrankung.

Sonstiges

Eine Behandlung über 180 Tage hinaus kann unter bestimmten Umständen, die zwischen dem Ermittler und dem Sponsor pro Patient zu vereinbaren sind, gestattet werden. Wenn die Versuchspersonen nicht die gesamte Tablette schlucken können, können die Tabletten geteilt werden. Falls die Versuchspersonen eine gastrointestinale Unverträglichkeit der 750 mg QD-Dosis verspüren, können die Tabletten in Abständen von 10 bis 20 Minuten geteilt und/oder verabreicht werden. Die Tagesdosis kann auch als 375 mg (1 und ½ Tabletten) BID für Personen mit gastrointestinaler Intoleranz verabreicht werden. 

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Zuständigkeiten Gesamtstudie

Sponsor

SCYNEXIS Inc.

Sponsorvertreter

Univ.-Prof. Dr. med. Oliver A. Cornely

• Tel. +49 221 478-85523
• Fax +49 221 478-1421445
• oliver.cornely@uk-koeln.de

Leiter der klinischen Prüfung / Studienleitung

Univ.-Prof. Dr. med. Oliver A. Cornely

Projektmanagement

ZKS Köln

• federführend
• Tel. +49 (0)221 478 88121
• Fax +49 (0)221 478 7983
• info@zks-koeln.de

Dr. Sabine Sadura
Dr. rer. nat. Sabine Schleicher

ZKS Köln - Projekt Management

• CPA

Beatrix Burmeister

Monitoring

Clinscience (prev. EXPERIOR S.L.)

• Teilaufgaben

Victor Martinez

Radboud university medical center Nijmegen; Clinical Research Centre Nijmegen, CRCN

• Teilaufgaben

Marianne Linkels

ZKS Köln

• federführend
• Tel. +49 (0)221 478 88121
• Fax +49 (0)221 478 7983
• info@zks-koeln.de

M. Sc. Annika Brüggen (geb. Schröder)
M.Sc. Martin Paus